Magyar áttörés a cukorbetegség kezelésében

Kálmán Gábor, az N-Gene Kft. vezetője a Krónikának elmondta, a kettes típusú diabétesz kezelésére szolgáló BGP-15 molekula kifejlesztését 2001-ben kezdték, és a kutatás 60 százalékánál tartanak. Kálmán az originális gyógyszerkutatás sajátosságának nevezte, hogy egyelőre még nem biztos, hogy a molekula alkalmas lesz gyógyszer készítésére. Hangsúlyozta azonban: a készítmény forgalma akár több milliárd dollár is lehet, mivel hatásmechanizmusa jobb, mint az eddigi gyógyszereké.
A diabétesz korunk egyik nagy veszedelme, térnyerése elképesztő méretekben növekszik, világszerte 3-6 százalék közötti az előfordulási aránya. Ahol a harmadik világbeli fogyasztási szokások találkoztak első világbeli fogyasztási szokásokkal – mint például az öbölbeli országokban – akár 18–22 százalékosra is tehető az arány. Hasonlóan súlyos problémaként kezelik az Egyesült Államokban is, ahol megjelent a kettes típusú diabétesz gyerekváltozata is. Ez újdonságnak számít az orvostudományban, mivel eddig úgy tartották, hogy a betegség tíz-húsz év alatt jut el a manifesztálódás szakaszába, most viszont már hatéves gyerekeknél is diagnosztizálták. A cukorbetegség ezért immár világjárványként kezelendő.
„Ahhoz, hogy a cukor a vérből a sejtekbe jusson, át kell kelnie a sejtfalon, ami azonban a cukorhoz hasonló nagy molekulájú anyagot nem engedi át” – ecsetelte a folyamatot a Krónikának Kálmán Gábor. „Kell hozzá valami, ami kinyitja a titkos ajtót: ez a szer az inzulin. Túlsúlyosság esetén azonban a zsírsejtek tiltakozni kezdenek, s ezt oly módon teszik, hogy elrontják az inzulin jelét, a receptorok felismerőképességét. Ennek következtében az inzulin megszűnik észlelni a sejtet, s ezáltal nem engedi be a cukrot. Ezt a folyamatosan romló egyensúlyi állapotot nevezzük inzulinrezisztenciának. Ilyenkor a hasnyálmirigy újabb inzulinmennyiséget termel, mivel egyre több inzulin kell egységnyi cukor beviteléhez. Amikor pedig már képtelen több cukrot bevinni a sejtbe, s a fölösleg a vizelet útján távozik, ekkortól számít az ember kettes típusú cukorbetegnek.”
A kettes típusú cukorbetegségek nyolcvan százaléka inzulinrezisztens. A betegség gyógyszeres kezelése kétféleképpen zajlik: az egyikkel a hasnyálmirigyet ösztönzik fokozott termelésre, a másik az inzulinérzékenyítő, amelynek az a feladata, hogy a sejt felismerje az inzulint, s ezáltal visszaterelje a folyamatot normális kerékvágásába. Az eddig ismert legjobb inzulinérzékenyítő szerek, a glitazonok 2000-ben jelentek meg a gyógyszerpiacon, kettő van belőlük forgalomban, az egyik az Actos, a másik az Avanglia, együttes forgalmuk 2004-ben 5,2 milliárd dollár volt. Ez az egyik leggyorsabban növekvő forgalmú gyógyszercsoport – összehasonlításképpen: kevesebb mint tíz gyógyszer létezik, amelynek éves forgalma meghaladja a kétmilliárd dollárt. A prognózisok szerint 2015-re 20 milliárd dollárra nő az inzulinérzékenyítők piaca. „Nekünk olyan inzulinérzékenyítő szintetikus molekulánk van, amely nem ugyanazon a hatásmechanizmuson keresztül működik, mint a glitazonok, hanem új, más hatásmechanizmus révén érvényesül. Más a támadáspontja, a kiváltó okhoz közelebb hat. Túl vagyunk az úgynevezett humán kettes szakaszon, amikor beteg embereken történő hatásvizsgálat zajlik. A kísérleteket Balatonfüreden végeztük, inzulinrezisztens, nem diabéteszes egyének, úgynevezett naiv, más diabétesz-gyógyszeres kezelésben nem részesülő 47 ember volt a kísérlet alanya” – fejtette ki Kálmán Gábor.
A következő szakaszban 600 emberen tesztelik a szert, 18 hónapos kezelési idő alatt. A nagy populáción történő humán hármas vizsgálat már több ezer embert érint, két-három éves időszakban. Ez utóbbi sikere esetén lehet kérelmezni a forgalmazási engedélyt a hatóságoktól.
Érdekesség, hogy Literáti Nagy Péter vegyész, gyógyszerkutató eredetileg nem a cukorbetegség gyógyítására, hanem onkológiai céllal kezdte fejleszteni a szert. Az volt az elképzelés, hogy a szer a citosztatikumok mellékhatásait védi ki, miközben azok tumorellenes hatását nem csökkenti. A fejlesztések nagyon jó eredményeket hoztak, közben azonban jött a nagy felismerés, hogy mindez azért van, mert a szer inzulinszenzitivál. „Előbb mi nem akartuk elhinni, aztán nekünk nem akarták elhinni, de az utóbbi másfél évben végzett hatásmechanizmus-kutatások annyira letisztultak, hogy egyértelművé vált: nagyon korszerű, nagyon kurrens elméletet tudunk bebizonyítani a gyakorlatban. A kutatási eredmények lényege: ki tudjuk mutatni az inzulinrezisztencia állapotát egyszerű vérvétel révén” – mesélte az N-Gene Kft. vezetője.
A felfedezés gyógyszerrel azonos értékű, ami azt „ígéri”, hogy adott esetben a cukorbetegség megjelenése előtt megállapítható, ki hajlamos a cukorbetegségre, s figyelmeztetni lehet, hogy kezdjen el többet mozogni, változtasson az étrendjén, az életmódján. Ha pedig ez nem elégséges, a szer segítségével elkezdhető a betegség kialakulásának gyógyszeres befolyásolása. Az eljárás a pillanatnyilag ismert betegségazonosítási módszereknél sokkal korábbi diagnosztizálást tesz lehetővé.
Az inzulinrezisztencia sok más betegség előszobája, mint például a policisztás ovárium szindrómáé, ez a szülőkorú nők tíz százalékánál jelentkezik. De a diabétesz felelős a magas vérnyomás és az érrendszeri megbetegedésekért is, ami vezető halálok a szívtrombózis, illetve agyvérzés tekintetében. Ez utóbbi esetben is sorsdöntő jelentőségű a korai felismerés. A kutatók és finanszírozók reményei szerint a gyógyszer javítja más gyógyszerek hatásfokát, közös hadrendbe állítva egyéb szerekkel lassítja a romlási folyamatot.